Cancro al polmone a piccole cellule, approvazione accelerata da parte dell'FDA di Zepzelca


L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Zepzelca ( Lurbinectedina ) per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma polmonare a piccole cellule ( SCLC; microcitoma ) metastatico con progressione della malattia, dopo chemioterapia a base di Platino.
Zepzelca è stata approvata con procedura accelerata in base al tasso di risposta ( ORR ) e alla durata della risposta ( DoR ).

L'approvazione si basa sui dati di uno studio monoterapico a braccio singolo, multicentrico, aperto, condotto su 105 pazienti adulti sensibili al Platino e resistenti al Platino con carcinoma polmonare a piccole cellule ricorrente.
I dati dello studio hanno mostrato che nel carcinoma al polmone a piccole cellule ricorrente la Lurbinectedina ha prodotto un tasso ORR del 35% e un DoR mediano di 5.3 mesi come valutato dallo sperimentatore; 30% e 5.1 mesi, rispettivament, secondo l'Independent Review Committee ( IRC ).

La Lurbinectedina viene somministrata mediante infusione endovenosa ( IV ) alla dose di 3.2 mg/m2 per 1 ora, ripetuta ogni 21 giorni fino a quando non si verifica una progressione della malattia o una tossicità inaccettabile.

Alcune delle reazioni avverse più comuni, tra cui anomalie negli esami del sangue, sono: mielosoppressione, stanchezza, aumento della creatinina, aumento della glicemia, nausea o diminuzione dell'appetito.

Lo studio di fase II riguardante la Lurbinectedina era a braccio singolo, in aperto, che ha reclutato un totale di 105 pazienti sensibili e resistenti al platino con cancro ai polmoni a piccole cellule in 26 ospedali in 6 Paesi dell'Europa occidentale più gli Stati Uniti.

La Lurbinectedina è un analogo del composto di origine marina ET-736, isolato dall'ascidia Ecteinacidia turbinata, dove un atomo di idrogeno è stato sostituito da un gruppo metossi.
È un inibitore selettivo dei programmi di trascrizione oncogena da cui molti tumori sono particolarmente dipendenti.
Insieme al suo effetto sulle cellule tumorali, la Lurbinectedina inibisce la trascrizione oncogena nei macrofagi associati al tumore, diminuendo la produzione di citochine che sono essenziali per la crescita del tumore. ( Xagena2020 )

Fonte: PharmaMar, 2020

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