Xapedia.it

Efficacia del Metotrexato nella sclerodermia giovanile localizzata

Il Metotrexato ( Methotrexate ) è efficace nella sclerodermia localizzata giovanile quando somministrato con un breve ciclo di steroidi, secondo quanto affermato da uno studio randomizzato svolto dall'Università di Padova.

Tra i bambini dai 6 ai 17 anni che ricevevano Metotrexato, il 67.4% ha completato lo studio della durata di un anno senza la comparsa di lesioni, rispetto al 29.2% di quelli trattati con placebo ( P inferiore a 0.005 ).
La probabilità di sviluppare lesioni durante il trattamento con Metotrexato è risultata circa un terzo di quella con placebo ( HR=2.82 ).

I bambini affetti da sclerodermia localizzata possono avere un coinvolgimento dei tessuti notevole e deturpante, dalla pelle fino all'osso, mentre 1 su 5 sviluppa anche il coinvolgimento di altri organi.

Sono stati provati numerosi trattamenti topici e sistemici, come i corticosteroidi, Calcipotriolo, Tacrolimus e Metotrexato, ma non sono stati compiuti studi randomizzati e nessun trattamento è stato ampiamente accettato.

Il Metotrexato per la sua azione sulle citochine come l'interleuchina-6 ( IL-6 ), implicata nella sclerosi sistemica, può rappresentare una potenziale terapia.

E’ stato condotto uno studio in cieco che ha incluso 70 pazienti con sclerodermia lineare, morfea generalizzata, o sclerodermia mista.

I pazienti avevano un'età compresa tra 6 e 17 anni, e di questi 50 erano ragazze.
La maggior parte aveva sclerodermia lineare e la durata media della malattia era di 2.3 anni.
I pazienti sono stati randomizzati a ricevere Metotrexato per os 15 mg/m2 oppure placebo una volta alla settimana per 12 mesi o fino a quando la malattia si è esacerbata.
Inoltre, tutti i pazienti hanno ricevuto Prednisone per os al dosaggio di 1 mg/kg al giorno per 3 mesi. Lo steroide è stato poi gradualmente ridotto.

Le misure utilizzate per valutare l'attività della malattia hanno incluso il punteggio SSR ( Skin Score Ratio ), che ha rappresentato il cambiamento delle dimensioni delle lesioni indipendentemente dall'aumento della superficie del corpo del bambino, e l'infiammazione misurata con la termografia a infrarossi e calcolata come percentuale di variazione termica rispetto ai valori basali.

La risposta al trattamento è stata definita come un punteggio SSR di 1 o inferiore, una diminuzione termica percentuale del 10% o più rispetto al basale e nessuna nuova lesione.

Tutti i pazienti inizialmente hanno risposto durante l’assunzione di Prednisone, ma dopo l’interruzione dello steroide il 70.8% dei soggetti trattati con placebo è andato incontro a un’esacerbazione della malattia, così come il 32.6% di quelli in cura con Metotrexato ( P inferiore a 0.005 ).

La variazione termica media percentuale dal basale è stata pari a -49% a 3 mesi nel gruppo Metotrexato e -50% nel gruppo placebo.
A 12 mesi, il cambiamento è stato di -44% nel gruppo trattamento attivo, ma solo -12% nel gruppo placebo.

Il punteggio SSR a 3 mesi è stato pari a 0.80 nel gruppo Metotrexato e 0.81 nel gruppo placebo.
Alla fine di un anno, comunque, i punteggi erano 0.79 e 1.10, rispettivamente ( P=0.011 ).

Nuove lesioni cutanee sono apparse nel 6.5% dei bambini in cura con Metotrexato e nel 16.7% di quelli trattati con placebo.
Non si sono verificati gravi eventi avversi e nessun paziente si è ritirato a causa degli effetti avversi.

Nausea e mal di testa sono stati riportati dal 17.4% e 10.9% dei soggetti nel gruppo Metotrexato e da nessuno dei pazienti trattati con placebo, mentre il 41.7% dei pazienti trattati con placebo ha sperimentato un aumento di peso rispetto al 10.9% dei pazienti che hanno ricevuto Metotrexato.

In conclusione il miglioramento sostenuto per 3 mesi nei pazienti in monoterapia con steroidi sta ad indicare che i corticosteroidi sono efficaci nel ridurre rapidamente l’infiammazione precoce nella sclerodermia localizzata giovanile, con remissione spontanea in un piccolo gruppo di pazienti. ( Xagena2011 )

Fonte: Arthritis & Rheumatism, 2011


Reuma2011 Pedia2011 Farma2011