La FDA ha approvato il trattamento per l'anemia emolitica negli adulti con deficit di piruvato chinasi: Pyrukynd
La FDA ( Food and Drug Administration ) statunitense ha approvato le compresse di Pyrukynd ( Mitapivat ) per il trattamento dell'anemia emolitica negli adulti con carenza di piruvato chinasi ( PK ).
Il deficit di PK è una malattia ereditaria che causa la distruzione prematura dei globuli rossi, con insorgenza di anemia.
I pazienti con deficit di PK presentano sintomi, tra cui: affaticamento, pelle insolitamente pallida, ittero ( ingiallimento della pelle e degli occhi ), mancanza di respiro e battito cardiaco accelerato.
I pazienti possono anche sviluppare un ingrossamento della milza, elevati livelli di sideremia da ripetute trasfusioni di sangue e calcoli biliari ( piccoli depositi nella cistifellea o nei dotti biliari ).
Il deficit di PK è raro. Nella pratica clinica, la sua frequenza è di circa 3-9 casi per milione di persone. Tuttavia, è probabile che il deficit di PK sia diagnosticato erroneamente o non diagnosticato, rendendo difficile determinarne la frequenza nella popolazione generale.
L'efficacia di Pyrukynd è stata valutata in due studi.
Uno era uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su 80 adulti con deficit di PK che non avevano ricevuto trasfusioni di sangue in modo regolare.
L'altro era uno studio a braccio singolo su 27 adulti con deficit di PK che hanno ricevuto regolari trasfusioni di sangue.
In questi studi, i pazienti hanno ricevuto Pyrukynd fino a 50 mg per via orale due volte al giorno dopo un periodo di titolazione ( aggiustamento ) della dose iniziale.
I partecipanti hanno ricevuto Pyrukynd per una durata media di circa 24 settimane nello studio randomizzato e per una durata media di circa 40 settimane nello studio a braccio singolo.
Nello studio randomizzato, l'efficacia di Pyrukynd si è basata sulla risposta dell'emoglobina definita come un aumento di 1.5 g/dL o maggiore della concentrazione di emoglobina dall'inizio dello studio che è stato mantenuto in due o più valutazioni programmate.
Alla fine dello studio, il 40% dei partecipanti che hanno ricevuto Pyrukynd ha presentato una risposta dell'emoglobina rispetto a nessun partecipante che aveva ricevuto il placebo.
Nello studio a braccio singolo, l'efficacia si è basata sulla riduzione del carico trasfusionale, definito come una riduzione di almeno il 33% del numero di unità di globuli rossi trasfuse durante le ultime 24 settimane di trattamento rispetto al carico trasfusionale storico sul singolo partecipante ( standardizzato a 24 settimane ).
Il 33% dei partecipanti che hanno ricevuto Pyrukynd ha soddisfatto questa riduzione del carico trasfusionale, compreso il 22% dei partecipanti che non hanno richiesto trasfusioni nelle ultime 24 settimane di trattamento.
A causa delle interazioni farmacologiche, i pazienti devono evitare l'uso di Pyrukynd con alcuni farmaci o modificare la dose di Pyrukynd.
L'interruzione improvvisa di Pyrukynd potrebbe peggiorare la distruzione prematura dei globuli rossi. I pazienti devono evitare di interrompere o sospendere improvvisamente Pyrukynd.
Gli effetti collaterali più comuni di Pyrukynd sono: diminuzione dell'estrone e dell'estradiolo negli uomini, aumento dell'urato, mal di schiena e rigidità articolare.
Gli effetti di Pyrukynd sull'estrone e sull'estradiolo non possono essere valutati in modo affidabile nelle donne a causa dei normali cambiamenti di questi ormoni durante il ciclo mestruale e dell'uso della contraccezione ormonale. ( Xagena2022 )
Fonte: FDA, 2022
MalRar2022 Med2022 Emo2022 Farma2022
Indietro
Altri articoli
Momelotinib versus Danazolo nei pazienti sintomatici con anemia e mielofibrosi: studio MOMENTUM
Gli inibitori della Janus chinasi ( JAK ) approvati per la mielofibrosi forniscono miglioramenti della milza e dei sintomi, ma...
Zinco per la prevenzione delle infezioni nei bambini con anemia falciforme
Dati provenienti da piccoli studi clinici negli Stati Uniti e in India suggeriscono che l’integrazione di Zinco riduce l’infezione negli...
Dapagliflozin e anemia nei pazienti con malattia renale cronica
Nello studio DAPA-CKD ( Dapagliflozin in Patients with Chronic Kidney Disease ), Dapagliflozin ( Forxiga ) ha migliorato gli esiti...
Deferiprone per il sovraccarico di ferro trasfusionale nell'anemia falciforme e altre anemie
I dati di sicurezza ed efficacia a lungo termine del chelante del ferro Deferiprone ( Ferriprox ) nell'anemia falciforme...
Le mutazioni U2AF1 ed EZH2 sono associate ad anemia emolitica non-immune nelle sindromi mielodisplastiche
L'emolisi è un fenomeno ben noto ma scarsamente caratterizzato in un sottogruppo di pazienti con sindromi mielodisplastiche ( MDS )....
Modifica CRISPR-Cas9 dei promotori HBG1 e HBG2 per il trattamento dell'anemia falciforme
L’anemia falciforme è causata da un difetto nella subunità beta-globina dell’emoglobina adulta. L'emoglobina falciforme polimerizza in condizioni ipossiche, producendo globuli...
Reblozyl a base di Luspatercept nel trattamento dell’anemia nelle sindromi mielodisplastiche e nella beta-talassemia
Reblozyl è un medicinale usato per il trattamento dell’anemia ( bassa conta dei globuli rossi ) in adulti affetti dalle...
Efficacia dell'immunosoppressione combinata con o senza Eltrombopag nei bambini con anemia aplastica di nuova diagnosi
Sono state confrontate l'efficacia e la sicurezza di Eltrombopag ( ELTR; Revolade ) in combinazione con la terapia immunosoppressiva (...
L'anemia falciforme è un fattore di rischio per la microangiopatia trombotica associata al trapianto nei bambini
La microangiopatia trombotica associata al trapianto ( TA-TMA ) e l'anemia falciforme ( SCD ) condividono le caratteristiche dell'attivazione endoteliale...
Neoplasie secondarie dopo trapianto di cellule emopoietiche per anemia falciforme
Sono stati riportati l'incidenza e i fattori di rischio per neoplasia secondaria dopo trapianto per anemia falciforme. Sono stati inclusi in...