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La FDA ha approvato il trattamento per l'anemia emolitica negli adulti con deficit di piruvato chinasi: Pyrukynd

La FDA ( Food and Drug Administration ) statunitense ha approvato le compresse di Pyrukynd ( Mitapivat ) per il trattamento dell'anemia emolitica negli adulti con carenza di piruvato chinasi ( PK ).

Il deficit di PK è una malattia ereditaria che causa la distruzione prematura dei globuli rossi, con insorgenza di anemia.
I pazienti con deficit di PK presentano sintomi, tra cui: affaticamento, pelle insolitamente pallida, ittero ( ingiallimento della pelle e degli occhi ), mancanza di respiro e battito cardiaco accelerato.
I pazienti possono anche sviluppare un ingrossamento della milza, elevati livelli di sideremia da ripetute trasfusioni di sangue e calcoli biliari ( piccoli depositi nella cistifellea o nei dotti biliari ).

Il deficit di PK è raro. Nella pratica clinica, la sua frequenza è di circa 3-9 casi per milione di persone. Tuttavia, è probabile che il deficit di PK sia diagnosticato erroneamente o non diagnosticato, rendendo difficile determinarne la frequenza nella popolazione generale.

L'efficacia di Pyrukynd è stata valutata in due studi.
Uno era uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su 80 adulti con deficit di PK che non avevano ricevuto trasfusioni di sangue in modo regolare.
L'altro era uno studio a braccio singolo su 27 adulti con deficit di PK che hanno ricevuto regolari trasfusioni di sangue.
In questi studi, i pazienti hanno ricevuto Pyrukynd fino a 50 mg per via orale due volte al giorno dopo un periodo di titolazione ( aggiustamento ) della dose iniziale.
I partecipanti hanno ricevuto Pyrukynd per una durata media di circa 24 settimane nello studio randomizzato e per una durata media di circa 40 settimane nello studio a braccio singolo.

Nello studio randomizzato, l'efficacia di Pyrukynd si è basata sulla risposta dell'emoglobina definita come un aumento di 1.5 g/dL o maggiore della concentrazione di emoglobina dall'inizio dello studio che è stato mantenuto in due o più valutazioni programmate.
Alla fine dello studio, il 40% dei partecipanti che hanno ricevuto Pyrukynd ha presentato una risposta dell'emoglobina rispetto a nessun partecipante che aveva ricevuto il placebo.

Nello studio a braccio singolo, l'efficacia si è basata sulla riduzione del carico trasfusionale, definito come una riduzione di almeno il 33% del numero di unità di globuli rossi trasfuse durante le ultime 24 settimane di trattamento rispetto al carico trasfusionale storico sul singolo partecipante ( standardizzato a 24 settimane ).
Il 33% dei partecipanti che hanno ricevuto Pyrukynd ha soddisfatto questa riduzione del carico trasfusionale, compreso il 22% dei partecipanti che non hanno richiesto trasfusioni nelle ultime 24 settimane di trattamento.

A causa delle interazioni farmacologiche, i pazienti devono evitare l'uso di Pyrukynd con alcuni farmaci o modificare la dose di Pyrukynd.
L'interruzione improvvisa di Pyrukynd potrebbe peggiorare la distruzione prematura dei globuli rossi. I pazienti devono evitare di interrompere o sospendere improvvisamente Pyrukynd.

Gli effetti collaterali più comuni di Pyrukynd sono: diminuzione dell'estrone e dell'estradiolo negli uomini, aumento dell'urato, mal di schiena e rigidità articolare.
Gli effetti di Pyrukynd sull'estrone e sull'estradiolo non possono essere valutati in modo affidabile nelle donne a causa dei normali cambiamenti di questi ormoni durante il ciclo mestruale e dell'uso della contraccezione ormonale. ( Xagena2022 )

Fonte: FDA, 2022

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