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Previsione della risposta di grave anemia aplastica all'immunosoppressione combinata con Eltrombopag

L'emocromo pretrattamento, in particolare una conta assoluta dei reticolociti maggiore o uguale a 25 x 10(9)/l, è correlato alla risposta alla terapia immunosoppressiva nell'anemia aplastica grave.
In studi recenti, Eltrombopag ( Revolade ) combinato con la terapia immunosoppressiva standard ha prodotto risposte superiori rispetto a quelle alla sola terapia immunosoppressiva.

Uno studio retrospettivo in un unico Centro ha chiarito se i predittori storici della risposta alla sola terapia immunosoppressiva fossero anche associati alla risposta alla terapia immunosoppressiva più Eltrombopag.

Sono state cercate correlazioni tra emocromo, livelli di trombopoietina e presenza di cloni di emoglobinuria parossistica notturna con risposte sia globali che complete in 416 pazienti con grave anemia aplastica, di età compresa tra 2 e 82 anni ( mediana, 30 anni ), inizialmente trattati con terapia immunosoppressiva più Eltrombopag tra il 2012 e il 2019 ( n=176 ) o con la sola terapia immunosoppressiva tra il 1999 e il 2010 ( n=240 ).

Rispetto ai non-responder, i pazienti nel gruppo dei responder complessivi alla terapia immunosoppressiva più Eltrombopag presentavano una conta assoluta dei reticolociti prima del trattamento, una conta dei neutrofili più elevata e livelli di trombopoietina ridotti, come osservato anche per il gruppo trattato con la sola terapia immunosoppressiva.

L'aggiunta di Eltrombopag ha notevolmente migliorato la risposta complessiva nei soggetti con una conta reticolocitaria assoluta compresa tra 10-30 x 10(9)/l dal 60% ( 54 su 90 ) al 91% ( 62 su 68 ).

La conta assoluta dei linfociti è stata correlata alla risposta completa nei gruppi trattati con terapia immunosoppressiva con o senza Eltrombopag, specialmente negli adolescenti di età maggiore o uguale a 10 anni e negli adulti, ma la correlazione è risultata invertita nei bambini più piccoli.
La conta piastrinica e la presenza di un clone parossistico di emoglobinuria notturna non sono state correlate con le risposte alla terapia immunosoppressiva.

L'emocromo rimane il miglior predittore di risposta alle terapie non-trapianto nell'anemia aplastica grave.
L'aggiunta di Eltrombopag alla terapia immunosoppressiva ha spostato i pazienti con una conta reticolocitaria assoluta più bassa in una categoria prognostica migliore. ( Xagena2022 )

Zaimoku Y et al, Haematologica 2022; 107

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