Trattamento stratificato basato sulla risposta a Ruxolitinib per la linfoistiocitosi emofagocitica pediatrica
La linfoistiocitosi emofagocitica ( HLH ) è una malattia letale caratterizzata da iperinfiammazione.
Recentemente, Ruxolitinib ( Jakavi ), mirato alle citochine chiave nella linfoistiocitosi emofagocitica, ha mostrato risultati promettenti per il trattamento di questa malattia.
Tuttavia, mancano studi clinici solidi riguardo all'efficacia di Ruxolitinib, in particolare la sua utilità come terapia di prima linea.
In uno studio è stato utilizzato Ruxolitinib come agente di prima linea per linfoistiocitosi emofagocitica pediatrica, ed è stato stratificato il trattamento in base alla risposta precoce.
Sono stati arruolati 52 pazienti di nuova diagnosi.
Il tasso di risposta globale ( ORR ) di Ruxolitinib in monoterapia ( giorno 28 ) è stato del 69.2% ( 36/52 ), con il 42.3% ( 22/52 ) che ha ottenuto una remissione completa ( CR ) sostenuta.
Tutti i responder hanno ottenuto la prima risposta a Ruxolitinib entro 3 giorni.
La risposta a Ruxolitinib è risultata significativamente associata all'eziologia di base all'arruolamento ( P=0.009 ).
I pazienti con virus di Epstein-Barr ( EBV ) erano più sensibili a Ruxolitinib, con un tasso ORR dell'87.5% ( 58.3% in risposta completa ).
Dopo la terapia con Ruxolitinib, il 57.7% dei pazienti ( 30/52 ) è entrato in terapia intensiva con chemioterapia aggiuntiva. Tra questi, il 53.3% dei pazienti ( 16/30 ) ha raggiunto la risposta completa e il 46.7% dei pazienti ( 14/30 ) affetti da linfoistiocitosi emofagocitica associata a infezione cronica attiva da EBV ( CAEBV-HLH ) ha sviluppato linfoistiocitosi emofagocitica refrattaria entro la settimana 8.
L'intervallo mediano per il trattamento aggiuntivo dalla prima somministrazione di Ruxolitinib è stato di 6 giorni.
Complessivamente, il 73.1% dei pazienti arruolati ( 38/52 ) ha raggiunto la risposta completa dopo il trattamento.
La sopravvivenza globale ( OS ) a 12 mesi per tutti i pazienti è stata dell'86.4%.
Ruxolitinib ha presentato una bassa tossicità ed è risultato ben tollerato rispetto alla chemioterapia intensiva.
Lo studio ha fornito evidenze cliniche per Ruxolitinib come agente di prima linea per linfoistiocitosi emofagocitica pediatrica.
L'efficacia è stata particolarmente esemplificata con regimi stratificati basati sulla risposta differenziale precoce a Ruxolitinib. ( Xagena2022 )
Zhang Q et al, Blood 2022; 139: 3493-3504
Emo2022 Onco2022 Farma2022
Indietro
Altri articoli
Opzelura a base di Ruxolitinib crema 15 mg/g nel trattamento della vitiligine non-segmentale con coinvolgimento del viso in adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età. Approvazione nell'Unione Europea
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per Opzelura a base di Ruxolitinib crema 15 mg/g nel trattamento...
Variante STAT4 e risposta a Ruxolitinib in una sindrome autoinfiammatoria
La morfea pansclerotica disabilitante ( DPM ) è una rara malattia infiammatoria sistemica, caratterizzata da scarsa cicatrizzazione delle ferite, fibrosi,...
Ruxolitinib rispetto alla migliore terapia disponibile per la policitemia vera intollerante o resistente all'Idrossicarbamide in uno studio randomizzato
La policitemia vera ( PV ) è caratterizzata da attivazione JAK/STAT, eventi trombotici / emorragici, sintomi sistemici e trasformazione della...
Aggiunta di Navitoclax alla terapia in corso con Ruxolitinib per i pazienti con mielofibrosi con progressione o risposta non-ottimale
Il targeting della via BCL-XL ha dimostrato la capacità di superare la resistenza dell'inibitore della Janus chinasi in modelli preclinici....
Modello prognostico per predire la sopravvivenza dopo 6 mesi di Ruxolitinib nei pazienti con mielofibrosi
Ruxolitinib ( Jakavi ) è ampiamente utilizzato nella mielofibrosi. Nonostante la sua efficacia precoce, la maggior parte dei pazienti perde...
Ruxolitinib crema per la vitiligine
La vitiligine è una malattia autoimmune cronica che causa la depigmentazione della pelle. Una formulazione in crema di Ruxolitinib (...
Jakavi a base di Ruxolitinib nel trattamento della mielofibrosi, policitemia vera e della malattia acuta o cronica del trapianto contro l’ospite
Jakavi è un medicinale usato per il trattamento delle seguenti affezioni: a) splenomegalia ( ingrossamento della milza ) o altri...
Efficacia e sicurezza della crema a base di Ruxolitinib nei pazienti adolescenti con vitiligine: analisi aggregata degli studi di fase 3 TRuE-V a 52 settimane
Nel corso del 47a Annual Meeting di SPD 2022, sono stati presentati i dati di efficacia e di sicurezza della...
Ruxolitinib rispetto alla migliore terapia disponibile nella policitemia vera non-controllata in modo adeguato senza splenomegalia: studio RESPONSE-2
Lo studio di fase 3b, randomizzato, in aperto RESPONSE-2 nei pazienti con policitemia vera non-controllata in modo adeguato senza splenomegalia...