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Trattamento ed esiti nella miopatia necrotizzante immuno-mediata associata ad anticorpi anti-HMGCR

La miopatia associata agli anticorpi anti-idrossi-metil-glutaril-coenzima A reduttasi ( HMGCR ) è stata riconosciuta come una nuova forma di miopatia necrotizzante immuno-mediata ( IMNM ) dieci anni fa.
A causa della rarità della malattia, sono disponibili solo dati limitati sulle manifestazioni cliniche e sugli esiti terapeutici.

E' stata analizzata in modo retrospettivo una coorte monocentrica di pazienti con miopatia necrotizzante immuno-mediata associata a HMGCR trattati presso l'University Medical Center di Göttingen ( Germania ).
Sono stati analizzati i dati clinici, di laboratorio e bioptici, nonché i risultati del trattamento. Inoltre, è stata eseguita una ricerca bibliografica.

Sono stati identificati 9 pazienti; 5 erano femmine. L'età media era di 68 anni. Sei erano pazienti esposti alle statine e più anziani dei pazienti naive-alle-statine ( 71 versus 51 anni ).
Tutti i pazienti presentavano debolezza muscolare, e 7 soffrivano di mialgie. La forza muscolare ( punteggio somma MRC [ Medical Research Council ] ) era 53/65 al basale ed è aumentata a 63/65 con la terapia.
I livelli di creatin-chinasi ( CK ) sono diminuiti da un livello mediano di 12837 a 624 U/L.
Tutti i pazienti hanno ricevuto glucocorticoidi e almeno una terapia immunosoppressiva.

La revisione della letteratura ha identificato 26 studi per complessivi 691 pazienti. Il 57.9% erano donne, il 61.3% era esposto a statine.
Il 95.2% presentava debolezza, il 39.1% mialgia. La disfagia ha colpito il 28.8%.
L'84.9% aveva ricevuto glucocorticoidi e una mediana di 1.5 immunosoppressori aggiuntivi.

Rispetto ai dati pubblicati, i pazienti studiati dai ricercatori tedeschi avevano valori basali di creatin-chinasi più elevati ( 12837 vs 6951, p inferiore a 0.001 ).
La terapia era più frequentemente a base di Azatioprina e immunoglobuline per via endovenosa ( p inferiore a 0.001 ), mentre il Metotrexato e Rituximab sono stati meno impiegati ( p inferiore a 0.001 ).

In conclusione, la miopatia necrotizzante immuno-mediata, associata a HMGCR, è un raro sottogruppo di miosite.
Con il trattamento sistemico, i pazienti di solito ottengono una remissione parziale o completa.
Il trattamento ottimale non è stato stabilito, ma i glucocorticoidi, l'Azatioprina e il Metotrexato sono generalmente efficaci con o senza immunoglobuline per via endovenosa. ( Xagena2022 )

Rademacher JG et al, Clin Exp Rheumatol 2022; 40: 320-328

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