Emofilia
Determinanti del sanguinamento prima e durante la tolleranza immunitaria nei ragazzi con emofilia A grave e inibitori superiori a 5 unità Bethesda
La prevenzione del sanguinamento e delle sue conseguenze è l’obiettivo principale del trattamento dell’emofilia e determina le scelte terapeutiche per...
Valutazione dell’efficacia e della sicurezza della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante nell’emofilia B
L'efficacia e la sicurezza a lungo termine della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante con emivita estesa (...
Profilassi con Efanesoctocog alfa per i pazienti con grave emofilia A
Efanesoctocog alfa ( Altuviiio ) fornisce un'elevata attività sostenuta del fattore VIII superando il limite di emivita imposto dal fattore...
Concizumab nell'emofilia con inibitori
Concizumab ( Alhemo ) è un anticorpo monoclonale anti-inibitore della via del fattore tissutale ( TFPI ) progettato per ottenere...
Hemgenix a base di Etranacogene dezaparvovec nel trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave
Hemgenix è un medicinale usato per il trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, un disturbo...
Sicurezza ed efficacia di Turoctocog alfa pegol nei pazienti pediatrici affetti da emofilia A precedentemente non-trattati
Turoctocog alfa pegol ( N8-GP; Esperoct ) è un prodotto sostitutivo del fattore VIII ricombinante, glicoPEGilato, a emivita estesa....
Terapia genica con Etranacogene dezaparvovec per l'emofilia B
L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per...
Efficacia e sicurezza della profilassi con Fitusiran nelle persone con emofilia A o emofilia B con inibitori: studio ATLAS-INH
Fitusiran, un piccolo RNA interferente sperimentale sottocutaneo, ha come bersaglio l'antitrombina per riequilibrare l'emostasi nelle persone con emofilia A o...
Emicizumab nelle persone con emofilia A moderata o lieve: studio HAVEN 6
I dati degli studi clinici sono scarsi per l'uso della profilassi nelle persone con emofilia A non-grave. Lo studio HAVEN...
Profilassi con Fitusiran nelle persone con grave emofilia A o emofilia B senza inibitori: studio ATLAS-A/B
Fitusiran, un siRNA ( piccolo RNA interferente ) terapeutico sottocutaneo sperimentale, è mirato all'antitrombina con l'obiettivo di riequilibrare l'emostasi nelle...
Esiti a due anni della terapia con Valoctocogene roxaparvovec per l'emofilia A
Valoctocogene roxaparvovec ( Roctavian ) rilascia una sequenza codificante per il Fattore VIII con delezione del dominio B con un...
Hemlibra a base di Emicizumab per la prevenzione o la riduzione del sanguinamento nei pazienti con emofilia A
Hemlibra, il cui principio attivo è Emicizumab, è impiegato per la prevenzione o la riduzione del sanguinamento nei pazienti affetti...
Terapia genica AAVS3 nei pazienti con emofilia B
FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un...
Immunosoppressione combinata per l'emofilia acquisita A: CyDRi è un regime altamente efficace a bassa tossicità
L'emofilia acquisita A ( AHA ) è una rara malattia emorragica autoimmune grave con morbilità e mortalità significative. Sebbene sia...
Esiti chirurgici nelle persone con emofilia A che assumono profilassi con Emicizumab: studi HAVEN 1-4
Molte persone affette da emofilia A ( PwHA ) vengono sottoposte a intervento chirurgico nel corso della propria vita, spesso...
Terapia genica con Valoctocogene roxaparvovec per l'emofilia A
Valoctocogene roxaparvovec ( AAV5-hFVIII-SQ ) è un vettore di terapia genica basato sul virus adeno-associato 5 ( AAV5 ) contenente...
Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec nel trattamento dell’emofilia A grave causata dalla mancanza del fattore VIII
Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una...
Approvato in Europa Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec, la prima terapia genica per l'emofilia A grave
La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio della terapia genica Roctavian ( Valoctocogene Roxaparvovec ) per il...
Efficacia e sicurezza a lungo termine della profilassi sottocutanea con Concizumab nell'emofilia A e nell'emofilia A/B con inibitori
Nonostante le attuali terapie, rimane un bisogno insoddisfatto di trattamento per i pazienti con emofilia. Le parti principali di due...
Emofilia A: espressione pluriennale del fattore VIII dopo trasferimento del gene AAV
L'obiettivo della terapia genica per i pazienti con emofilia A è quello di impartire in modo sicuro un'espressione stabile del...