Retina
Trattamento con Patisiran nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina
L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è associata all'accumulo di depositi di amiloide da transtiretina nel cuore e si...
Malattia di von Hippel-Lindau: sindrome legata a neoplasie benigne e maligne, come gli emangioblastomi della retina, del cervelletto e del midollo spinale, il carcinoma a cellule renali
La malattia di Von Hippel-Lindau ( VHL ) è una sindrome con predisposizione familiare al cancro, legata a neoplasie benigne...
Associazione tra Polisolfato di Pentosano sodico e disturbi della retina
Serie di casi hanno identificato una condizione maculare ipotizzata per essere associata all'uso del Polisolfato di Pentosano sodico ( Elmiron...
Associazione di bassa concentrazione plasmatica di transtiretina con rischio di insufficienza cardiaca nella popolazione generale
Diverse linee di evidenza supportano una bassa concentrazione plasmatica di transtiretina ( TTR ) come biomarcatore in vivo dell'instabilità del...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Patisiran per l'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia: risultati a 12 mesi
L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina è una malattia rara, ereditaria e progressiva causata da mutazioni nel gene della transtiretina (...
Prevalenza della cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina nell'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata
L'insufficienza cardiaca ( HF ) con frazione di eiezione conservata ( HFpEF ) è comune, è spesso associata all'ispessimento della...
Editing genico in vivo con CRISPR-Cas9 per l'amiloidosi da transtiretina
L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è una malattia potenzialmente letale caratterizzata da un progressivo accumulo di proteina transtiretina...
La Commissione europea ha approvato Vyndaqel per la cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina
La Commissione europea ( CE ) ha approvato Vyndaqel ( Tafamidis ), una capsula orale da 61 mg una volta...
Inotersen nei pazienti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina: miglioramenti prolungati nei parametri della progressione neuropatica a 39 mesi
Sono stati pubblicati su European Journal of Neurology i dati a lungo termine relativi alla fase di estensione in aperto...
Associazione di Patisiran, un farmaco di interferenza a RNA, con deformazione miocardica regionale del ventricolo sinistro nella amiloidosi ereditaria da transtiretina: studio APOLLO
I pazienti con amiloidosi cardiaca mostrano una ridotta deformazione ( strain ) miocardica con associato risparmio dell'apice cardiaco. Nello studio...
Esiti della funzione visiva riportati dal paziente dopo la terapia anti-VEGF per edema maculare causato da occlusione venosa centrale della retina o dell'emiretina
La terapia anti-fattore di crescita endoteliale vascolare ( anti-VEGF ) è il trattamento di prima linea standard di cura per...
Cardiomiopatia amiloide da transtiretina: l'FDA ha approvato Vyndaqel e Vyndamax
L'Agenzia regolatoria statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato sia Tafamidis meglumine ( Vyndaqel ) che Tafamidis...
Studio ATTR-ACT: Tafamidis ha migliorato la qualità di vita nella cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina
Dallo studio ATTR-ACT è emerso che Tafamidis ( Vyndaqel ) è risultato associato a miglioramenti in una varietà di parametri...
Terapia basata sulla interferenza dell’RNA. Effetti di Patisiran sui parametri cardiaci nei pazienti con amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina: studio APOLLO
L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina ( hATTR ) è una malattia multisistemica rapidamente progressiva che si presenta con cardiomiopatia o...
Efficacia clinica della terapia intravitreale con Ranibizumab versus Aflibercept vs Bevacizumab per edema maculare secondario a occlusione della vena centrale della retina
L'efficacia clinica comparativa di Ranibizumab ( Lucentis ), Aflibercept ( Eylea ) e Bevacizumab ( Avastin ) per la gestione...
Esiti a 24 mesi del trattamento con terapia anti-VEGF per edema maculare dovuto a occlusione venosa centrale della retina o occlusione venosa emiretinica
Sono stati riportati gli esiti a 2 anni confrontando gli occhi originariamente assegnati ad Aflibercept ( Eylea ) o Bevacizumab...
Luxturna a base di Voretigene neparvoec per il trattamento di adulti e bambini con perdita della vista dovuta a distrofia ereditaria della retina
Luxturna è un medicinale utilizzato per il trattamento di adulti e bambini con perdita della vista dovuta a distrofia ereditaria...
Tegsedi per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina
Tegsedi è un medicinale usato per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina ( hATTR ),...
Trattamento con Inotersen per amiloidosi ereditaria da transtiretina
L'amiloidosi ereditaria da transtiretina è causata da varianti patogenetiche di un singolo nucleotide nel gene codificante la transtiretina ( TTR...
Tegsedi per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina
Tegsedi è un medicinale usato per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina ( hATTR ),...