Sicurezza ed efficacia di Abatacept nella sclerosi sistemica cutanea diffusa precoce: studio ASSET


Abatacept ( Orencia ) è risultato ben tollerato dai pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa precoce in uno studio di fase 2, randomizzato in doppio cieco, con potenziale efficacia a 12 mesi.

Sono stati riportati i risultati di una estensione in aperto di 6 mesi.

I pazienti di età a partire da 18 anni con sclerosi sistemica cutanea diffusa di durata inferiore a 3 anni dal loro primo sintomo non-Raynaud sono stati arruolati nello studio ASSET ( A Study of Subcutaneous Abatacept to Treat Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis ), uno studio in doppio cieco condotto in 22 siti in Canada, Regno Unito e Stati Uniti.

Dopo il completamento di 12 mesi di trattamento con Abatacept o placebo, i pazienti hanno ricevuto altri 6 mesi di Abatacept 125 mg per via sottocutanea ogni settimana in una estensione in aperto.

L'endpoint primario dello studio in doppio cieco era rappresentato dal punteggio mRSS ( Rodnan Skin Score ) modificato a 12 mesi, che è stato rivalutato a 18 mesi nell'estensione in aperto.
L'analisi primaria ha incluso tutti i partecipanti che hanno completato lo studio in doppio cieco e hanno ricevuto almeno una dose di trattamento in aperto ( intention-to-treat modificata ).

Tra il 2014 e il 2017, 88 partecipanti sono stati assegnati in modo casuale allo studio in doppio cieco con Abatacept ( n=44 ) oppure placebo ( n=44 ); 32 pazienti di ciascun gruppo di trattamento hanno completato l'estensione in aperto di 6 mesi.

Tra i pazienti assegnati ad Abatacept, a 12 mesi è stato notato un miglioramento medio rispetto al basale del punteggio mRSS ( −6.6 ), con un ulteriore miglioramento osservato durante il periodo di estensione in aperto ( −9.8 al mese 18 ).

I partecipanti assegnati al placebo hanno avuto un miglioramento medio rispetto al basale del punteggio mRSS a 12 mesi ( −3.7 ), con un ulteriore miglioramento al mese 18 ( −6.3 ).

Infezioni durante la fase di estensione in aperto si sono verificate in 9 pazienti nel gruppo placebo - Abatacept ( 12 eventi avversi, 1 evento avverso grave ) e in 11 pazienti nel gruppo Abatacept - Abatacept ( 14 eventi avversi, 1 evento avverso grave ).

Si sono verificati 2 decessi durante il periodo in doppio cieco di 12 mesi nel gruppo Abatacept, che erano correlati a crisi renale da sclerodermia; nessun decesso è stato registrato durante l'estensione in aperto.

Durante i 6 mesi di estensione in aperto, non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza per Abatacept nel trattamento della sclerosi sistemica cutanea diffusa. Miglioramenti clinicamente significativi del punteggio mRSS e di altre misure di esito sono stati osservati sia nel gruppo Abatacept che nel gruppo placebo quando i pazienti sono passati al trattamento in aperto.
Questi dati supportano ulteriori studi di Abatacept nella sclerosi sistemica cutanea diffusa. ( Xagena2020 )

Chung L et al, Lancet Rheumatology 2020; 2: 743-753

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