Efficacia e sicurezza di Avapritinib nei pazienti con mastocitosi sistemica avanzata, precedentemente trattati
La mastocitosi sistemica avanzata ( AdvSM ) è una rara neoplasia mieloide, guidata dalla mutazione KIT D816V in più del 90% dei pazienti.
Avapritinib ( Ayvakyt ), un potente inibitore della mutazione KIT D816V altamente selettivo, è approvato per il trattamento degli adulti con mastocitosi sistemica avanzata dalla Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti, indipendentemente dalla terapia precedente, e dall'Agenzia Europea dei Medicinali per i pazienti con precedente terapia sistemica, sulla base degli studi clinici EXPLORER.
Sono state presentate le ultime analisi aggregate di efficacia e sicurezza dei pazienti che hanno ricevuto 1 o più terapie sistemiche prima di Avapritinib nello studio EXPLORER / PATHFINDER.
Il tasso di risposta globale ( ORR ) nei pazienti valutabili per la risposta ( n=31 ) è stato del 71%, compreso il 19% ( 6/31 ) con remissione completa ( CR ) / CR con recupero parziale della conta ematica periferica ( CRh ).
Il tempo mediano alla risposta è stato di 2.3 mesi, il tempo mediano alla CR/CRh è stato di 7.4 mesi e la durata mediana della risposta ( DoR ) non è stata raggiunta.
Nella maggior parte dei pazienti si sono verificate riduzioni del 50% o più dell'infiltrazione di mastociti del midollo osseo ( 89% ), frazione allelica variante KIT D816V ( 66% ), triptasi sierica ( 89% ) e riduzioni del 35% o superiori delle dimensioni della milza ( 70% ).
La sopravvivenza globale mediana non è stata raggiunta ( follow-up mediano 17.7 mesi ).
Avapritinib è risultato efficace in tutti i sottotipi di mastocitosi sistemica avanzata, indipendentemente dal numero / tipo di terapie precedenti o mutazioni somatiche a prognosi sfavorevole.
Gli eventi avversi correlati al trattamento sono stati osservati nel 94% dei pazienti, più comunemente di grado 1/2; il 57% aveva eventi avversi correlati al trattamento di almeno grado 3; l'81% è rimasto in trattamento a 6 mesi.
Avapritinib negli adulti con mastocitosi sistemica avanzata che hanno ricevuto una precedente terapia sistemica è risultato generalmente ben tollerato, con tassi di risposta elevati indipendentemente dalla precedente terapia sistemica. ( Xagena2022 )
Reiter A et al, Blood Adv 2022; 6: 5750-5762
Emo2022 Onco2022 MalRar2022 Med2022 Farma2022
Indietro
Altri articoli
Sospensione del Micofenolato mofetile nei pazienti con lupus eritematoso sistemico
Il Micofenolato mofetile ( CellCept ) è un immunosoppressore comunemente usato per trattare il lupus eritematoso sistemico ( SLE )...
I tempi di attivazione degli anticorpi anti-PD-L1 influiscono su efficacia e tossicità della terapia con cellule CAR-T dirette a CD19 per il linfoma a grandi cellule B
Più della metà dei pazienti trattati con immunoterapia con cellule T mirate al recettore chimerico dell'antigene ( CAR ) CD19...
Rusfertide, un mimetico dell'Epcidina, per il controllo dell'eritrocitosi nella policitemia vera
La policitemia vera è una neoplasia mieloproliferativa cronica caratterizzata da eritrocitosi. Rusfertide, un peptide iniettabile mimetico dell’ormone principale regolatore del...
Migliore previsione del rischio di cardiomiopatia utilizzando lo strain longitudinale globale e il frammento N-terminale del pro-peptide natriuretico di tipo B nei sopravvissuti a tumore infantile esposti a terapia cardiotossica
Sono stati impiegati lo strain longitudinale globale ( GLS ) al basale e il frammento N-terminale del pro-peptide natriuretico di...
Ossigenoterapia iperbarica ed effetti tossici locali tardivi nei pazienti con tumore al seno irradiato
L'ossigenoterapia iperbarica ( HBOT ) è proposta come trattamento per gli effetti tossici locali tardivi dopo l'irradiazione del seno. Mancano,...
Tassi di sindrome da rilascio di citochine e sindrome da neurotossicità associata a cellule effettrici immunitarie dai dati di CIBMTR su pazienti con linfoma in seguito a terapia con cellule CAR-T
I prodotti a base di cellule T ingegnerizzate Axicabtagene ciloleucel ( Axi-cel; Yescarta ) e Brexucabtagene autoleucel ( Brexu-cel; Tecartus...
Vemurafenib combinato con Cladribina e Citarabina determina una remissione duratura della istiocitosi a cellule di Langerhans pediatrica BRAF V600E-positiva
L'istiocitosi a cellule di Langerhans ( LCH ) è una malattia caratterizzata da una varietà di segni clinici. Le forme...
Associazione tra livelli di emoglobina ed efficacia del Carbossimaltosio ferrico per via endovenosa nei pazienti con insufficienza cardiaca acuta e carenza di ferro: analisi del sottogruppo AFFIRM-AHF
La carenza di ferro, con o senza anemia, è un fattore prognostico sfavorevole nell’insufficienza cardiaca ( HF ). Nello studio...
Sicurezza cardiovascolare della terapia sostitutiva con Testosterone
La sicurezza cardiovascolare della terapia sostitutiva con Testosterone negli uomini di mezza età e anziani affetti da ipogonadismo non è...
Compresse di Nalbufina per la tosse nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica
Non esistono terapie approvate per la tosse nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica ( IPF ). In un piccolo studio...