Talassemia

Valutazione della terapia di combinazione di Idrossiurea e Talidomide nella beta-talassemia

Le complicanze trasfusionali e la mancanza di risorse nei Paesi a reddito medio-basso hanno portato alla ricerca di nuove terapie...

Sicurezza ed efficacia di Mitapivat, un attivatore orale della piruvato chinasi, negli adulti con alfa-talassemia o beta-talassemia non-trasfusione-dipendente

I pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente ( NTDT ), sebbene non richiedano regolari trasfusioni di sangue per la sopravvivenza, possono comunque...

EMA: nessuna evidenza di rischio di leucemia mieloide acuta con il vettore virale di Zynteglo, una terapia genica per la beta-talassemia

Il Comitato di sicurezza dell'EMA ( PRAC ) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide...

Sospensione precauzionale della commercializzazione del medicinale per la talassemia Zynteglo

L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara...

Luspatercept nei pazienti con beta-talassemia dipendente dalla trasfusione

I pazienti con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni necessitano di regolari trasfusioni di globuli rossi. Luspatercept ( Reblozyl ), una proteina...

Reblozyl a base di Luspatercept nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche e della beta-talassemia

Reblozyl, che contiene il principio attivo Luspatercept, è un medicinale usato per il trattamento dell’anemia che rende necessarie trasfusioni di sangue...

Reblozyl per il trattamento dell'anemia dipendente dalle trasfusioni nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche o beta-talassemia, approvato nell'Unione Europea

La Commissione europea ( CE ) ha approvato Reblozyl ( Luspatercept ) per il trattamento di: a) pazienti adulti con anemia...

Ferriprox a base di Deferiprone nel trattamento del sovraccarico di ferro nei pazienti affetti da talassemia major

Ferriprox è un chelante del ferro, ed è indicato nel trattamento del sovraccarico di ferro ( un eccesso di ferro...

Luspatercept migliora i livelli di emoglobina e i requisiti di trasfusione di sangue in uno studio su pazienti con beta-talassemia

La beta-talassemia è una malattia ereditaria con limitate opzioni terapeutiche approvate; i pazienti manifestano anemia e le sue complicanze, incluso...

FDA: Reblozyl per il trattamento dell'anemia nei pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono regolari trasfusioni di eritrociti

La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione a Reblozyl ( Luspatercept-aamt; Luspatercept ) per il...

Trattamento della beta-talassemia con Zynteglo, cellule autologhe CD34+ che codificano per il gene della betaA-T87Q globina

Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o...

Il miglioramento a lungo termine alla risonanza magnetica cardiaca nella beta talassemia maggiore nei pazienti trattati con Deferasirox si estende a pazienti con anormale funzionalità cardiaca basale

La gestione del sovraccarico di ferro nella talassemia è cambiata radicalmente dall'implementazione della risonanza magnetica, che consente il rilevamento del...

Sicurezza ed efficacia dell'inizio precoce della terapia di chelazione del ferro con Deferiprone nei bambini con nuova diagnosi di talassemia trasfusione-dipendente

Il sovraccarico di ferro è inevitabile nei pazienti che dipendono dalla trasfusione. Nei bambini piccoli con talassemia trasfusione-dipendente ( TDT ),...

Exjade nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro nei pazienti con beta talassemia major, altri tipi di anemia e nelle sindromi talassemiche non-trasfusione-dipendenti

Exjade è un medicinale contenente il principio attivo Deferasirox, che trova impiego nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro (...

Chelanti del ferro: Ferriprox nel trattamento dell’accumulo di ferro nei pazienti affetti da talassemia maggiore

Ferriprox, il cui principio attivo è il Deferiprone, è un chelante del ferro ( una sostanza che si lega al...

Sopravvivenza a lungo termine dei pazienti con beta talassemia major trattati con trapianto di cellule staminali ematopoietiche rispetto alla sopravvivenza con trattamento convenzionale

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche ( HSCT ) nella talassemia rimane una sfida. È stato riportato uno studio caso-controllo...

Prevalenza e fattori di rischio per ipertensione arteriosa polmonare in pazienti con beta-talassemia che utilizzano cateterizzazione del cuore destro

L’ipertensione arteriosa polmonare ( PAH ) continua a destare preoccupazione nei pazienti con beta-talassemia major e intermedia; tuttavia, sono carenti...

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