Talassemia
EMA: nessuna evidenza di rischio di leucemia mieloide acuta con il vettore virale di Zynteglo, una terapia genica per la beta-talassemia
Il Comitato di sicurezza dell'EMA ( PRAC ) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide...
Luspatercept nei pazienti con beta-talassemia dipendente dalla trasfusione
I pazienti con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni necessitano di regolari trasfusioni di globuli rossi. Luspatercept ( Reblozyl ), una proteina...
Reblozyl per il trattamento dell'anemia dipendente dalle trasfusioni nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche o beta-talassemia, approvato nell'Unione Europea
La Commissione europea ( CE ) ha approvato Reblozyl ( Luspatercept ) per il trattamento di: a) pazienti adulti con anemia...
Luspatercept migliora i livelli di emoglobina e i requisiti di trasfusione di sangue in uno studio su pazienti con beta-talassemia
La beta-talassemia è una malattia ereditaria con limitate opzioni terapeutiche approvate; i pazienti manifestano anemia e le sue complicanze, incluso...
FDA: Reblozyl per il trattamento dell'anemia nei pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono regolari trasfusioni di eritrociti
La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione a Reblozyl ( Luspatercept-aamt; Luspatercept ) per il...
Trattamento della beta-talassemia con Zynteglo, cellule autologhe CD34+ che codificano per il gene della betaA-T87Q globina
Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o...
Il miglioramento a lungo termine alla risonanza magnetica cardiaca nella beta talassemia maggiore nei pazienti trattati con Deferasirox si estende a pazienti con anormale funzionalità cardiaca basale
La gestione del sovraccarico di ferro nella talassemia è cambiata radicalmente dall'implementazione della risonanza magnetica, che consente il rilevamento del...
Sicurezza ed efficacia dell'inizio precoce della terapia di chelazione del ferro con Deferiprone nei bambini con nuova diagnosi di talassemia trasfusione-dipendente
Il sovraccarico di ferro è inevitabile nei pazienti che dipendono dalla trasfusione. Nei bambini piccoli con talassemia trasfusione-dipendente ( TDT ),...
Exjade nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro nei pazienti con beta talassemia major, altri tipi di anemia e nelle sindromi talassemiche non-trasfusione-dipendenti
Exjade è un medicinale contenente il principio attivo Deferasirox, che trova impiego nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro (...
Chelanti del ferro: Ferriprox nel trattamento dell’accumulo di ferro nei pazienti affetti da talassemia maggiore
Ferriprox, il cui principio attivo è il Deferiprone, è un chelante del ferro ( una sostanza che si lega al...
Sopravvivenza a lungo termine dei pazienti con beta talassemia major trattati con trapianto di cellule staminali ematopoietiche rispetto alla sopravvivenza con trattamento convenzionale
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche ( HSCT ) nella talassemia rimane una sfida. È stato riportato uno studio caso-controllo...
Prevalenza e fattori di rischio per ipertensione arteriosa polmonare in pazienti con beta-talassemia che utilizzano cateterizzazione del cuore destro
L’ipertensione arteriosa polmonare ( PAH ) continua a destare preoccupazione nei pazienti con beta-talassemia major e intermedia; tuttavia, sono carenti...
Sotatercept, una proteina di fusione che inibisce GDF-11, in grado di migliorare l'anemia nella beta-talassemia
Le beta-talassemie sono caratterizzate da inefficace produzione di globuli rossi, con conseguente anemia, sovraccarico di ferro, e insufficienza d'organo. Le attuali...
Il carcinoma epatocellulare nella talassemia: aggiornamento del Registro Italiano
Il rischio di sviluppare carcinoma epatocellulare in pazienti con talassemia risulta aumentato dalle infezioni trasmesse dalle trasfusioni e dalla emosiderosi....
Prevalenza della depressione nei pazienti con beta-talassemia
La beta-talassemia è una malattia ereditaria cronica frequente e una causa plausibile per disturbi psicologici. In uno studio trasversale sono...
Valutazione dei pazienti con talassemia major per complicanze endocrinologiche a lungo termine dopo trapianto di midollo osseo
Sono state valutate in modo prospettico le complicanze endocrine dei pazienti con talassemia major che hanno subito il trapianto di...
Combinazione di Deferasirox e Deferoxamina nella pratica clinica: uno schema alternativo di chelazione nei pazienti con talassemia major
La disponibilità di tre chelanti del ferro ha migliorato lo scenario della terapia chelante per i pazienti con talassemia trasfusione-dipendente...
Bifosfonati nella gestione della osteoporosi associata a talassemia
I bifosfonati sono potenti inibitori del riassorbimento osseo, ampiamente utilizzati per il trattamento della osteoporosi e la prevenzione delle fratture....
Prevalenza di ipoparatiroidismo nella beta talassemia major
Sono state valutate le funzioni delle paratiroidi e la densità minerale ossea ( BMD ) nei pazienti con beta talassemia,...
Efficacia di Deferasirox nei bambini con beta-talassemia
La terapia di chelazione del ferro è una componente importante nella gestione dei pazienti con beta-talassemia. Uno studio ha incluso 87...
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